De aprobarse, sonrotoclax se convertirá en el primer inhibidor de BCL2 para LCM R/R en los EE. UU., y será de gran utilidad para abordar una necesidad importante no cubierta en un cáncer agresivo
Sonrotoclax con anterioridad recibió la Designación de Terapia Innovadora debido a las respuestas rápidas y significativas desde el punto de vista clínico para LCM R/R
BeOne Medicines presentará los datos que respaldan la solicitud de nuevo fármaco (NDA) y la revisión prioritaria en ASH 2025
SAN CARLOS, California--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), compañía oncológica global, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha aceptado y otorgado la Revisión Prioritaria de una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para sonrotoclax, un inhibidor de BCL2 de nueva generación, para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (LCM) recidivante o refractario (R/R), tras el tratamiento con un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK).
“Sonrotoclax avanza a pasos agigantados, desde la Designación de Terapia Innovadora hasta la Revisión Prioritaria, todo dentro de una período breve”, manifestó Lai Wang, Ph.D., director global de I+D en BeOne. “Ese ritmo refleja tanto la fortaleza de los datos como la urgencia de la necesidad de los pacientes con LCM R/R. Con respuestas rápidas, profundas y duraderas y un perfil de seguridad manejable, sonrotoclax surge como un potencial inhibidor de BCL2 potencialmente de mejor clase, junto con nuestros otros dos activos hematológicos transformadores: el inhibidor de BTK BRUKINSA, y el degradador de BTK en investigación BGB-16673”.
La NDA cuenta con el respaldo de datos de un estudio global de fase 1/2 multicéntrico, abierto y de un solo brazo, BGB-11417-201 ( NCT05471843 ), en el que participaron 125 pacientes adultos con LCM R/R que recibieron tratamiento previo con un inhibidor de BTK. Sonrotoclax alcanzó su criterio de valoración principal de tasa de respuesta objetiva (ORR) según lo evaluado por un comité de revisión independiente (IRC), demostrando tener respuestas significativas desde el punto de vista clínico en esta población sometida a un tratamiento previo intensivo. El estudio asimismo arrojó resultados prometedores en varios criterios de valoración de eficacia secundaria, incluida la tasa de respuesta completa (RC), la duración de respuesta (DdR) y la supervivencia libre de progresión (SLP). El tratamiento fue bien tolerado y los riesgos, controlables.
BeOne presentará los resultados completos por primera vez en el 67.° Congreso y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) que se realizará en Orlando, Florida, del 6 al 9 de diciembre. (Presentación oral: 663; 7 de diciembre de 5:00 a 5:15 p. m. EST).
BeOne, en apoyo a los esfuerzos para avanzar rápidamente en la revisión global y el acceso potencial, participará en el Proyecto Orbis de la FDA para el sonrotoclax, iniciativa que brinda un marco para la presentación y la revisión concurrentes de productos oncológicos entre socios internacionales. BeOne también busca presentar los datos de la Fase 1/2 a otros organismos normativos globales para lograr la aprobación potencial de sonrotoclax en LCM R/R, incluida la Agencia Europea de Medicamentos.
Asimismo, se han aceptado solicitudes de fármaco nuevo correspondientes a sonrotoclax para el tratamiento de LCM R/R y leucemia linfocítica crónica / linfoma linfocítico pequeño (LLC/LLP) R/R y están en proceso de revisión por parte del Centro de Evaluación de Medicamentos (CEM) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China para recibir una posible aprobación acelerada.
Acerca del linfoma de células del manto
El linfoma de células del manto (LCM) es un subtipo poco frecuente de linfoma no Hodgkin (LNH) agresivo1 que se origina en las células B ubicadas en la zona del manto de los ganglios linfáticos. El LCM representa aproximadamente el 5 % de todos los casos de LNH a nivel mundial2 y afecta a aproximadamente 28.000 personas.3 El LCM suele diagnosticarse en etapas avanzadas4 y casi todos los pacientes con LCM terminan sufriendo enfermedad recividante o refractaria (R/R).5 La tasa de supervivencia de cinco años del LCM es de aproximadamente 50 %, lo que refleja la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento.6
Acerca de Sonrotoclax (BGB-11417)
Sonrotoclax es un inhibidor de la proteína de BCL2 (linfoma de células B 2, BCL2) de nueva generación y potencialmente de mejor clase en investigación, con un perfil farmacocinético y farmacodinámico único. Estudios de laboratorio durante las primeras etapas de desarrollo del fármaco han demostrado que sonrotoclax es un inhibidor de BCL2 altamente potente y específico, con una vida media corta y sin acumulación del fármaco. Sonrotoclax ha mostrado una actividad clínica prometedora en una variedad de malignidades de células B y se encuentra en desarrollo tanto como monoterapia como en combinación con otros tratamientos, incluyendo BRUKINSA. De manera destacable, en ensayos clínicos tempranos, la combinación de sonrotoclax con BRUKINSA ha demostrado tasas rápidas y sin precedentes de enfermedad mínima residual indetectable (uMRD) en pacientes con LLC sin tratamiento previo. Hasta la fecha, más de 2.200 pacientes han sido incluidos en el amplio programa de desarrollo global de sonrotoclax.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la Designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy Designation, BTD) a sonrotoclax para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma de células del manto (MCL) recidivante o refractario (R/R). Además, la FDA ha concedido a sonrotoclax la Designación de Vía Rápida (Fast Track Designation) para MCL y macroglobulinemia de Waldenström (WM), así como la Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation) para el tratamiento de pacientes adultos con MCL, WM, mieloma múltiple, leucemia mieloide aguda y síndrome mielodisplásico.
Acerca de BeOne
BeOne Medicines es una compañía global de oncología con sede en Suiza que descubre y desarrolla tratamientos innovadores más accesibles para pacientes con cáncer en todo el mundo. Con un portafolio que abarca hematología y tumores sólidos, BeOne acelera el desarrollo de su diversa cartera de terapéuticos novedosos a través de sus capacidades internas y colaboraciones. Con un equipo global en crecimiento de casi 12.000 colaboradores distribuidos en seis continentes, la compañía está comprometida con mejorar de manera radical el acceso a medicamentos para muchos más pacientes que los necesitan.
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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 y otras leyes federales de valores, incluidas declaraciones sobre los posibles beneficios de sonrotoclax; las expectativas de BeOne acerca del desarrollo clínico, los parámetros normativos, las presentaciones y aprobaciones de sonrotoclax; los planes de BeOne para presentar los datos completos en una próxima reunión médica; y los planes, compromisos, aspiraciones y objetivos de BeOne bajo el título “Acerca de BeOne”. Los resultados reales pueden diferir en gran medida con respecto a los indicados en las declaraciones prospectivas debido a diversos factores importantes, incluidos: la capacidad de BeOne para demostrar la eficacia y seguridad de sus candidatos a fármacos; los resultados clínicos de sus candidatos a fármacos, que podrían no respaldar su desarrollo adicional o la aprobación para su comercialización; las acciones de las agencias regulatorias, que pueden afectar el inicio, el cronograma y el progreso de los ensayos clínicos y la aprobación para la comercialización; la capacidad de BeOne para lograr éxito comercial con sus medicamentos y candidatos a fármacos comercializados, si se aprueban; la capacidad de BeOne para obtener y mantener la protección de la propiedad intelectual de sus medicamentos y tecnología; la dependencia de BeOne de terceros para llevar a cabo el desarrollo de fármacos, la fabricación, la comercialización y otros servicios; la experiencia limitada de BeOne en la obtención de aprobaciones regulatorias y en la comercialización de productos farmacéuticos; la capacidad de BeOne para obtener financiamiento adicional para sus operaciones, completar el desarrollo de sus candidatos a fármacos y alcanzar y mantener la rentabilidad; y aquellos riesgos más detalladamente discutidos en la sección titulada “Factores de Riesgo” en el informe trimestral más reciente de BeOne en el Formulario 10-Q, así como las discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en presentaciones posteriores de BeOne ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Toda la información contenida en este comunicado de prensa corresponde a la fecha del mismo, y BeOne no asume ninguna obligación de actualizar dicha información salvo que lo exija la ley.
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| 1 Jain, P., y Wang, M. L. (2022). Linfoma de células del manto: actualización de 2022 sobre el diagnóstico, la estratificación del riesgo y el manejo clínico. Revista Americana de Hematología, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523 |
| 2 Ferlay, J., et al. (2024). Observatorio Mundial del Cáncer: Linfoma no Hodgkin. Agencia Internacional para la Investigación sobre el Cáncer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf |
| 3 Asociación de Centros Comunitarios de Cáncer. Linfoma de células del manto recidivante/refractario. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl |
| 4 Cencini, E., et al. (2024). Resultados de supervivencia de pacientes con linfoma de células del manto: un estudio de vida real retrospectivo de 15 años. Informes de Hematología, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006 |
| 5 Burkart, M., y Karmali R. (2022). Linfoma de células del manto recidivante/refractario: más allá de los inhibidores de BTK. Revista de Medicina Personalizada (Journal of Personalized Medicine), 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376 |
| 6 Cleveland Clinic. (2023). Linfoma de células del manto.https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma |
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