Ferring y Rebiotix presentan en Digestive Disease Week® (DDW) los resultados provisionales de fase 3 del estudio abierto del bioterapéutico vivo basado en la microbiota RBX2660®

Ferring y Rebiotix presentan en Digestive Disease Week® (DDW) los resultados provisionales de fase 3 del estudio abierto del bioterapéutico vivo basado en la microbiota RBX2660®

  • Business Wire | 24-05-2021.12:03 pm.
  • El análisis provisional del estudio de fase 3 abierto PUNCH™ CD3-Open-Label-Study (OLS) mostró una eficacia positiva y una seguridad consistente con RBX2660 durante un máximo de seis meses en pacientes con infección recurrente por Clostridioides difficile (C. difficile), lo que se suma a las sólidas pruebas del mayor programa de desarrollo clínico en terapias basadas en la microbiota.
  • La ampliación de los criterios de inclusión permitió la inclusión de pacientes con infección por C. difficile que se ven habitualmente en la práctica clínica, incluidos aquellos con un diagnóstico conjunto de enfermedad intestinal inflamatoria (IBD) o síndrome del intestino irritable (IBS).
  • También se presentó en DDW una información adicional que demuestra el impacto devastador de la sepsis, una posible complicación de la infección por C. difficile, a través de un análisis de casi 500 000 reclamaciones de Medicare en EE. UU.

SAINT-PREX (Suiza) y ROSEVILLE (Minnesota)–(BUSINESS WIRE)–Ferring Pharmaceuticals y Rebiotix, a Ferring Company, han anunciado hoy la primera presentación de datos provisionales de un estudio abierto de fase 3 que muestra fuertes tendencias de eficacia y seguridad para el bioterapéutico vivo basado en la microbiota RBX2660 en la reducción de la infección recurrente por Clostridioides difficile (C. difficile) en consonancia con los resultados anteriores del programa de desarrollo clínico integral de RBX2660. El estudio también incluyó pacientes con diagnóstico de afecciones comórbidas, como la enfermedad inflamatoria intestinal (IBD) y el síndrome del intestino irritable (IBS). Los pacientes inscritos reflejan fielmente a la población de pacientes con infección recurrente por C. difficile a quienes los prestadores de atención médica tratan todos los días. Los resultados se presentaron en Digestive Disease Week® (DDW) 2021, que tuvo lugar de manera virtual este año, del 21 al 23 de mayo.


“Estos datos son significativos porque los criterios de elegibilidad para tales estudios suelen ser rígidos y excluyen a los pacientes con afecciones comórbidas que pueden generar confusión. En cambio, los criterios de elegibilidad para el estudio abierto PUNCH CD3 fueron menos restrictivos, imitando la práctica clínica real”, declaró Colleen Kraft, MD, MSc, Profesora Adjunta, División de Enfermedades Infecciosas, Facultad de Medicina de la Universidad Emory, Atlanta (Georgia), y autora de la presentación. “Este análisis provisional respalda la seguridad y la eficacia de RBX2660 para reducir la recurrencia de CDI en una población de pacientes representativa de la práctica clínica habitual, incluidos aquellos con un diagnóstico conjunto de IBD y/o IBS. La eficacia y la seguridad observadas también coinciden con las de otros ensayos de RBX2660, y la eficacia sostenida a los seis meses sugiere un posible beneficio a largo plazo”.

En el momento del análisis provisional, el 75 % de los participantes cuyos resultados del tratamiento pudieron analizarse (n=60) estaban libres de infección por C. difficile a las 8 semanas. Entre los pacientes con éxito en el tratamiento que también llegaron al seguimiento a los seis meses (n=27), el 74 % seguía sin síntomas. Alrededor de la mitad (49 %) de los pacientes notificaron reacciones adversas surgidas durante el tratamiento (TEAE). Las TEAE más comunes fueron gastrointestinales y de naturaleza leve a moderada. Estos resultados preliminares se basan en los datos del estudio aleatorizado y controlado con placebo de fase 3 PUNCH™ CD3, que se presentaron en DDW el 21 de mayo, y los respaldan.

El programa RBX2660 es el programa clínico más grande y más sólido jamás realizado en el campo de la terapéutica basada en el microbioma, e incluye seis estudios en los que participaron más de 1000 pacientes. Además de la eficacia y la seguridad provisionales a los seis meses observadas en PUNCH CD3-OLS, el estudio de fase 2b doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo (PUNCH CD2) y el estudio de fase 2 abierto (PUNCH Open Label) mostraron una respuesta clínica hasta dos años después del tratamiento.

“Nuestro programa clínico es el único que recoge pruebas consistentes a lo largo de seis estudios clínicos, que demuestran repetidamente la eficacia y seguridad de RBX2660”, señaló Ken Blount, Director Ejecutivo Científico, Rebiotix y Vicepresidente de Investigación de Microbioma, Ferring Pharmaceuticals. “Los resultados provisionales de PUNCH CD3-OLS, que engloba a pacientes con rCDI que los clínicos ven en su práctica diaria, confirman la seguridad consistente que hemos visto con RBX2660 a lo largo de este programa de desarrollo. Creemos que RBX2660 podría ayudar a decenas de miles de personas que sufren infecciones recurrentes por C. difficile cada año. Estos datos son una demostración crucial del potencial de RBX2660”.

El estudio retrospectivo muestra el impacto devastador en la salud y las finanzas, de la sepsis en pacientes con CDI

Además de los resultados de PUNCH CD3-OLS, Ferring presentó un segundo póster en el que se comparaba la tasa de mortalidad, la utilización de recursos sanitarios (HRU) y el costo entre los beneficiarios estadounidenses de Medicare con CDI primaria (pCDI) y rCDI con y sin sepsis -la sepsis es una emergencia médica potencialmente mortal causada por la respuesta extrema del cuerpo a una infección y una complicación común en los pacientes con infección por C. difficile. En general, el 41 % de todos los pacientes tenía sepsis, que era más común en los pacientes con rCDI que en los que tenían pCDI (45,1 % frente al 39,2 %, respectivamente). Los pacientes con sepsis tenían más probabilidades de morir que los que no tenían sepsis (57,7 % frente al 32,4 %, respectivamente).

Entre los que murieron, pacientes con infección por C. difficile con sepsis, especialmente los que tenían rCDI, tuvieron tasas sustancialmente más altas de uso de la unidad de terapia intensiva (UTI), estadías hospitalarias más prolongadas y costos de atención médica más altos en comparación con la infección por C. difficile sin sepsis. Específicamente:

  • Uso de UTI: (pCDI: 29 % frente a 15 %; rCDI: 65 % frente a 34 %)
  • Estadías hospitalarias (pCDI: 12 frente a 10 días; rCDI: 12 frente a 9 días)
  • Costos de atención médica (pCDI: $34 841 frente a $22 753; rCDI: $42 269 frente a $25 047)

Los costos asociados a los pacientes con sepsis que sobrevivieron fueron más bajos pero tuvieron un patrón similar en comparación con los que no tenían sepsis (pCDI: $10 093 frente a $4930; rCDI: $12 013 frente a $5707).

“Estos datos demuestran que la infección recurrente por C. difficile y las complicaciones resultantes, como la sepsis, tienen un impacto devastador y potencialmente mortal en los pacientes, y suponen una carga importante para el sistema sanitario en general”, explicó James Tursi, MD, Director Ejecutivo Científico, Ferring Pharmaceuticals EE. UU. “Es necesario actuar con urgencia para detener el implacable ciclo de recurrencia que se observa con esta enfermedad. Estamos comprometidos con una mayor investigación que ayude a generar una mayor comprensión de la magnitud de la infección por C. difficile con el fin de ayudar a los pacientes a vivir mejor”.

Acerca de RBX2660

RBX2660 es una posible bioterapia viva basada en la microbiota, la primera de su clase, que se encuentra en estudio con el objetivo de suministrar un amplio conjunto de microbios diversos al intestino para reducir la infección recurrente por C. difficile. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha concedido a RBX2660 las designaciones de «Fast Track» (vía rápida), «Orphan» (medicamento huérfano) y «Breakthrough Therapy» (terapia innovadora). El programa fundamental de fase 3 se basa en casi una década de investigación con sólidos datos clínicos y del microbioma recogidos en seis ensayos clínicos controlados con más de 1000 participantes.

Acerca del microbioma y la infección por C. difficile

El microbioma es un conjunto de microbios de gran diversidad que desempeña un papel esencial en la salud humana. Cada vez son más las pruebas que demuestran que cuando hay una alteración de la composición o la diversidad del microbioma intestinal, puede haber un riesgo asociado de enfermedades graves, como la infección por C. difficile.

C. difficile es una bacteria que provoca síntomas debilitantes como diarrea grave, fiebre, malestar o dolor estomacal, pérdida de apetito, náuseas y colitis (una inflamación del colon).1 Se calcula que la infección por C. difficile es responsable de hasta medio millón de enfermedades y miles de muertes al año solo en EE. UU., por lo que los CDC la consideran una amenaza urgente para la salud pública, que puede provocar complicaciones graves, como la hospitalización, la cirugía, la sepsis y la muerte.1,2 La infección por C. difficile suele ser el inicio de un círculo vicioso de recurrencias, lo que supone una carga importante para los pacientes y el sistema sanitario.3,4 Se ha demostrado que el uso de antibióticos altera la ecología del microbioma intestinal y es un factor de riesgo predominante para la recurrencia de C. difficile , que se produce hasta en el 35 % de los pacientes tras el diagnóstico inicial de la infección por C. difficile.5,6,7 Después de la primera recurrencia, se ha estimado que hasta el 60 % de los pacientes pueden desarrollar una recurrencia posterior.8

Acerca de Ferring Pharmaceuticals

Ferring Pharmaceuticals es un grupo biofarmacéutico especializado, impulsado por la investigación, que tiene el compromiso de ayudar a personas de todo el mundo a formar familias y vivir mejor. Con sede en Saint-Prex (Suiza), Ferring es líder en medicina reproductiva y salud materna, así como en áreas de especialidad dentro de la gastroenterología y la urología. Ferring desarrolla tratamientos para madres y bebés desde hace más de 50 años y cuenta con una cartera que abarca desde la concepción hasta el nacimiento. Fundada en 1950, la empresa privada Ferring emplea actualmente a unas 6500 personas en todo el mundo, tiene filiales propias en casi 60 países y comercializa sus productos en 110 países. Más información en www.ferring.com, o síganos en Twitter, Facebook, Instagram, LinkedIn y YouTube.

Ferring apuesta por explorar el vínculo crucial que existe entre el microbioma y la salud humana, empezando por la amenaza de la infección recurrente por C. difficile. Gracias a la adquisición de Rebiotix en 2018 y a otras varias alianzas, Ferring es un líder mundial en la investigación del microbioma. Desarrolla nuevas terapias basadas en el microbioma para abordar importantes necesidades no cubiertas y ayudar a las personas a vivir mejor. Conéctese con nosotros en nuestros canales dedicados al desarrollo de terapias del microbioma en Twitter y LinkedIn.

Acerca de Rebiotix

Rebiotix Inc, a Ferring Company, es una empresa dedicada a la investigación clínica del microbioma en fase avanzada, centrada en aprovechar el poder del microbioma humano para revolucionar el tratamiento de enfermedades difíciles. Rebiotix cuenta con una variada cartera de productos farmacéuticos en fase de investigación basados en su pionera plataforma de fármacos MRT™ basada en la microbiota. La plataforma está formada por tecnologías de fármacos en investigación diseñadas para rehabilitar potencialmente el microbioma humano mediante la administración de un amplio conjunto de microbios vivos en el tracto intestinal del paciente. Para obtener más información sobre Rebiotix y su proyecto de terapias dirigidas al microbioma humano para diversas enfermedades, visite www.rebiotix.com, o conéctese con nosotros en Twitter, Facebook, LinkedIn y YouTube.

Acerca de DDW

Digestive Disease Week® (DDW) es la mayor reunión internacional de médicos, investigadores y académicos en los campos de la gastroenterología, la hepatología, la endoscopia y la cirugía gastrointestinal. Con el patrocinio conjunto de la Asociación Americana para el Estudio de las Enfermedades Hepáticas (AASLD), el Instituto de la Asociación Gastroenterológica Americana (AGA), la Sociedad Americana de Endoscopia Gastrointestinal (ASGE) y la Sociedad de Cirugía del Tracto Alimentario (SSAT), la DDW es una reunión totalmente virtual que se celebra del 21 al 23 de mayo de 2021. En el encuentro se presentan más de 2000 resúmenes y cientos de conferencias sobre los últimos avances en investigación, medicina y tecnología gastrointestinal. Puede encontrar más información en www.ddw.org.

Referencias:

  1. Centers for Disease Control and Prevention. What Is C. Diff? 17 de diciembre de 2018. Disponible en: https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html.
  2. Centers for Disease Control and Prevention. Biggest Threats and Data, 14 de noviembre de 2019. Disponible en: https://www.cdc.gov/drugresistance/biggest-threats.html.
  3. Centers for Disease Control and Prevention. 24 de junio de 2020. Disponible en: https://www.cdc.gov/drugresistance/pdf/threats-report/clostridioides-difficile-508.pdf.
  4. Feuerstadt P, et al. J Med Econ. 2020;23(6):603-609.
  5. Lessa FC, Mu Y, Bamberg WM, et al. Burden of Clostridium difficile infection in the United States. N Engl J Med. 2015;372(9):825-834.
  6. Cornely OA, et al. Treatment of First Recurrence of Clostridium difficile Infection: Fidaxomicin Versus Vancomycin. Clinical Infectious Diseases. 2012;55(S2):S154–61.
  7. Langdon A, Crook N, Dantas G. The effects of antibiotics on the microbiome throughout development and alternative approaches for therapeutic modulation. Genome Med. 2016;8(1):39.
  8. Leong C, Zelenitsky S. Treatment strategies for recurrent Clostridium difficile infection. Can J Hosp Pharm. 2013;66(6):361-368.

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