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Un tratamiento comúnmente utilizado para tratar el Parkinson puede resultar útil también en el caso de la ELA. Se ha observado que el ropinirol, un agonista dopaminérgico utilizado para tratar el Parkinson y el síndrome de piernas inquietas, ha mostrado resultados preliminares prometedores en un pequeño ensayo clínico de fase I/II en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gehrig. Los investigadores japoneses publicaron los detalles de su investigación en la revista Cell Stem Cell este jueves.
Anteriormente, el grupo dirigido por el fisiólogo Hideyuki Okano, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio en Tokio y coordinador de la investigación, había descubierto el potencial del ropinirol como tratamiento para la ELA. Lo hicieron mediante un estudio in vitro utilizando neuronas motoras generadas a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) obtenidas de pacientes con ELA.
Después de este primer avance, los investigadores reclutaron a un grupo de 20 pacientes con ELA esporádica que estaban siendo tratados en el Hospital Universitario Keio y que tenían una duración promedio de 20 meses desde el inicio de la enfermedad.
Durante las primeras 24 semanas del ensayo clínico, se llevó a cabo un estudio a doble ciego. Después de este periodo, se ofreció a todos los participantes la oportunidad de recibir ropinirol. A lo largo del seguimiento, se produjeron varios abandonos, algunos debido a la pandemia de Covid-19, pero ninguno relacionado con problemas de seguridad. Como resultado, solo 7 de los 13 pacientes del grupo que recibió ropinirol y 1 de los 7 pacientes del grupo placebo completaron el estudio.
Con el fin de determinar la eficacia del medicamento en la ralentización de la progresión de la enfermedad, los investigadores evaluaron diversos indicadores. Estos incluyeron los cambios en la actividad física autoinformada por los pacientes, la capacidad de comer y beber de manera independiente, datos obtenidos de dispositivos electrónicos para medir la actividad física, así como los cambios evaluados por personal médico en términos de movilidad, fuerza muscular y función pulmonar.
“Con este ensayo, hemos demostrado que el uso del ropinirol es seguro en pacientes con ELA y que potencialmente tiene algún efecto terapéutico, pero se requieren más estudios para confirmar su eficacia”, señaló Okano en un comunicado de prensa publicado por la revista. En este sentido, afirmó que planea realizar un ensayo de fase III en el futuro.
Después de 24 semanas, no se observaron diferencias entre los dos grupos en la escala ALSFRS-R, que evalúa la funcionalidad de los pacientes con ELA. Sin embargo, al finalizar las 48 semanas, cuando concluyó la fase abierta del ensayo y solo quedaba un paciente en el grupo placebo, se observó que el grupo que recibió ropinirol mostraba un retraso en la progresión de la enfermedad de aproximadamente 27,9 meses según esta escala.
Los pacientes que recibieron ropinirol durante las dos fases del ensayo se mantuvieron más activos físicamente en comparación con el grupo placebo. También mostraron tasas más lentas de deterioro en la movilidad, fuerza muscular y función pulmonar, y tenían mayores probabilidades de sobrevivir. Sin embargo, los pacientes del grupo placebo que comenzaron a tomar ropinirol a partir de la semana 24 no experimentaron estas mejoras, lo que sugiere que este medicamento solo sería beneficioso si se inicia temprano y se mantiene durante un período prolongado.
