Shape Therapeutics Presenta la Plataforma de Descubrimiento de Cápside AAVid™ y la Identificación de Nuevas Variantes de AAV Específicas de los Tejidos, lo Que Resuelve un Desafío Fundamental en la Administración de Terapia Génica

Shape Therapeutics Presenta la Plataforma de Descubrimiento de Cápside AAVid™ y la Identificación de Nuevas Variantes de AAV Específicas de los Tejidos, lo Que Resuelve un Desafío Fundamental en la Administración de Terapia Génica

Business Wire
  • Business Wire | 04-12-2020.12:03 am.

Mensajes clave:

  • La plataforma AAVidTM analiza bibliotecas de diversidad masiva de más de mil millones de variantes de cápside AAV únicas en una sola campaña para lograr un tropismo y una capacidad de fabricación óptimos.
  • ShapeTX confirma la identificación de nuevas variantes de AAV5 con tropismo hepático.
  • Los datos presentados en la 2da Cumbre de edición de ARN (2nd RNA Editing Summit), del 1 al 3 de diciembre de 2020, por David J. Huss, Ph.D., vicepresidente y jefe de investigación de ShapeTX.

SEATTLE–(BUSINESS WIRE)–Shape Therapeutics, Inc. (ShapeTX), compañía de terapia génica de próxima generación con una plataforma de tecnología de selección de ARN líder en la industria, anuncia hoy la presentación de la plataforma de descubrimiento de cápside AAVidTM y los resultados de su primera biblioteca de variantes AAV5 en una campaña de selección de primates no humanos.

La plataforma de descubrimiento de cápside AAVidTM utiliza la aptitud mutacional no aleatoria para crear bibliotecas de cápside masivas de miles de millones de variantes únicas de AAV para la selección biológica in vivo directa a NHP. Al combinar síntesis de ADN de vanguardia, biología sintética avanzada, códigos de barras de secuencia de próxima generación y algoritmos de aprendizaje automático, ShapeTX genera un tamaño y una diversidad de bibliotecas líderes en la industria para permitir el desarrollo de la mejor terapéutica humana en su clase.

“Los AAV de primera generación de tipo salvaje (wildtype) están permitiendo los avances recientes en la terapia génica, pero han estado plagados de toxicidades en la clínica debido en parte a la falta de especificidad de los tejidos, lo que resulta en la necesidad de dosis altas. Nuestra plataforma AAVidTM resuelve el problema mediante la creación de nuevas variantes de cápside con tropismo tisular específico”, señaló Francois Vigneault Ph.D., presidente y director ejecutivo de ShapeTX. “Nos hemos mantenido en silencio durante los últimos tres años mientras desarrollamos una tecnología de plataforma AAV superior y nos complace anunciar que tenemos las mejores variantes de AAV en su clase. Hoy, anunciamos nuestras nuevas variantes de AAV5 con tropismo hepático; estén atentos porque hay mucho más por venir”.

David J. Huss, Ph.D., vicepresidente y jefe de investigación agregó: “El vasto espacio estructural para la exploración en la interfaz cápside/célula diana de AAV requiere una enorme diversidad y tamaño de biblioteca, que hasta ahora, solo se ha probado con tamaños de biblioteca de cápside de decenas de miles a millones. En ShapeTX, nos propusimos crear una plataforma superior de descubrimiento de cápside de AAV con tamaños de biblioteca de miles de millones de variantes únicas, maximizando así la oportunidad de interacciones nuevas entre virus y células diana”. El Dr. Huss presentó los detalles de la plataforma en la 2da Cumbre de edición de ARN el 2 de diciembre de 2020.

Acerca de Shape Therapeutics, Inc

Shape Therapeutics es una empresa de biotecnología que desarrolla terapias dirigidas a ARN de próxima generación para tratar las enfermedades más desafiantes del mundo. La plataforma de tecnología ShapeTX incluye RNAskip™, tecnología patentada de ARNt supresor que permite la lectura del codón de parada prematura; RNAfixTM, tecnología de edición de ARN de precisión que utiliza adenosina desaminasa endógena que actúa sobre el ARN (ADAR); y AAVidTM, plataforma de virus adenoasociado (adeno-associated virus, AAV) de próxima generación que produce AAV altamente específicos y con tropismo tisular. El poder de las plataformas ShapeTX reside en redirigir la maquinaria celular que ya está presente en nuestras células, evitando así los riesgos de inmunogenicidad y daño del ADN observados con otras tecnologías de edición contemporáneas. ShapeTX está comprometido con el avance científico impulsado por los datos, las personas apasionadas y la misión de proporcionar curas de por vida a los pacientes. ¡Dele forma a la vida!

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

Contacts

Shape Therapeutics, Inc.

Inversores y medios

John Suliman

director de finanzas y jefe de Estrategia Comercial

John@shapetx.com